罕见病药纳入医保，17万患者福音：戈谢病、重症肌无力等多病种用药实现突破”

近日，国家医保局发布了2023年版医保药品目录，共新增126种药品，其中包括21种肿瘤用药、17种新冠及抗感染用药、15种慢性病用药如糖尿病、精神病、风湿免疫等疾病以及15种罕见病用药。此外，还取消了1种即将撤市的药品。调整后的目录内药品总数将达到3088种，其中西药1698种，中成药1390种，慢性病、罕见病、儿童用药等领域的保障水平得到进一步提升。

此次医保目录调整进一步放宽了对罕见病用药的准入条件，明确予以倾斜，支持符合条件的罕见病用药优先纳入医保。在今年的调整中，共有15个目录外罕见病用药谈判或竞价成功，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。其中，一些多年未得到解决、社会影响较大的疾病治疗用药也被纳入目录，如戈谢病、重症肌无力等。这些举措旨在缓解罕见病患者“有药买不起”的痛点，让更多患者受益于创新药物治疗。

此外，今年的医保目录调整还涵盖了143个目录外药品，这些药品在经过谈判或竞价后，有84.6%的成功率，平均降价61.7%。此次医保目录调整预计将为患者在未来两年减轻超过400亿元的负担。这些成果体现了国家医保部门在推动医疗资源优化配置、提高医保基金使用效率等方面的决心和成效。

值得一提的是，在今年的医保目录调整中，百济神州、恒瑞医药、信达生物的4款国产PD-1免疫治疗药物都有新适应证参与医保谈判，并都通过谈判成功进入目录。这些药物的上市速度之快，表明国家对创新药的支持力度加大，对患者权益的关注程度提高。

百济神州的PD-1抑制剂帕博利珠单抗（商品名：特瑞普利单抗）已经广泛应用于多种类型的晚期胃癌、早期胃癌、晚期肝癌、早期肝癌等多种癌症的治疗。恒瑞医药的PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗（商品名：艾瑞卡）在黑色素瘤、肺癌、膀胱癌等多种癌症的治疗中也取得了显著疗效。信达生物的PD-1抑制剂信达派姆单抗（商品名：达尔西韦）则主要用于治疗非小细胞肺癌、膀胱癌等。吉利德的PD-1抑制剂欧米乐单抗（商品名：利普鲁胺）已在部分国家和地区获得批准，用于治疗晚期胃癌、早期胃癌等。这些药物的成功纳入医保目录，将为患者带来更多的治疗选择，降低治疗成本。

在创新药物快速发展的背景下，医保目录调整需要不断优化和完善，以适应医疗技术进步和新药研发的需求。随着我国医保制度改革的深入推进，相信未来会有更多具有临床价值的创新药品纳入医保范围，为广大患者提供更为优质、高效的医疗保障。