《罕见病家庭里的童话之路：从求药到进医保，一场生命的逆转》

罕见病是一种发病率极低的疾病，通常具有遗传性，且往往难以治愈。这类疾病的治疗不仅需要高昂的费用，而且由于其罕见性，很多时候甚至找不到合适的治疗方法。因此，对于患者及其家庭来说，面对罕见病所带来的挑战和压力是非常沉重的。

在武汉市有一位名叫邹杨的母亲，她的儿子名叫满满。满满在2016年3月被诊断为患有神经纤维瘤病（NF），这是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，包括I型神经纤维瘤病（NF1）、II型神经纤维瘤病（NF2）和神经鞘膜瘤病（SN）。据统计，全球新生儿发病率约为1/3000，我国发病率约为5/100万。满满是这个罕见病家族的一员。在2016年3月，10个月的满满被确诊患有NF1，当时的治疗方法有限，他面临着活不过三岁的命运。

然而，在这条艰难的道路上，邹杨和满满并没有放弃。他们积极寻求各种治疗方式，并在2023年4月28日迎来了一个重要的里程碑。那是一款名为硫酸氢司美替尼胶囊的新药在我国获批上市，它成为了国内首个且唯一的Ⅰ型神经纤维瘤病治疗药物。仅仅几个月后，这款药物出现在了2023年的医保目录初审名单中，并正式商业上市，神经纤维瘤病被纳入了第二批罕见病目录。不到八个月的时间里，这款药物就成功地走入了医保目录，创造了新的记录。这对满满和他