冰桶挑战催生神药，Relyviro上市受挫：昂贵售价引关注

在我国，一款药物的疗效和安全性需要经过数年甚至数十年的观察和验证。这对罕见病患者，尤其是那些生命垂危且无药可寻的患者来说，时间非常紧迫。因此，许多国家开始出台相关政策，以便加快罕见病药物的研发和审批。然而，这也可能导致一些可能存在问题的药物过早地进入市场。

2024年3月8日，美国制药公司Amylyx（AMLX.US）宣布其研制的治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的药物Relyvrio在全球3期临床试验中未达到预期效果，这可能意味着该药物将被撤市。

ALS是一种罕见的神经退行性疾病，每10万人中仅有6至9人会患上。著名的天文学家霍金、京东前副总裁蔡磊等人都是该病的患者。患者在患病后，大脑、脑干和脊髓的运动神经元细胞会受到损伤，导致肌肉逐渐失去力量，直至瘫痪，进而影响患者的日常功能，如说话、吞咽和呼吸等。最后，患者可能因感染或呼吸衰竭而离世。

Relyviro曾被认为可以通过改善细胞内的线粒体和内质网健康状态，从而减缓神经细胞的死亡。这款药物的研发代号是AMX0035，由两种药物苯丁酸钠（Sodium Phenylbutrate）和牛磺酸二醇（Taurursodiol）组成。

尽管在仅有2期临床试验结果的情况下，2022年6月，AMX0035已获加拿大卫生部的有条件批准上市，同年9月又被美国食品药品监督管理局（FDA）特批上市，但在2023的全球性3期临床试验中，Relyviro并未达到预期的治疗效果。

Amylyx公司的联合CEO贾斯汀·克利（Justin Klee）和约书亚·科恩（Joshua Cohen）表示，他们将在接下来的八周内继续与监管机构和ALS社区接触，讨论这一结果。同时，他们也将继续为患者提供Relyviro和Albrioza，但相关推广活动将会停止，并且可能会将该药从市场上撤回。