口服MASH药物获FDA批准，辉瑞新药刷新纪录

我国科学家发现一种新型药物Resmetirom，该药物作为全球第一款进入3期临床试验的口服Peroxisome Proliferator-Activated Receptor (PPAR)激动剂，在治疗伴有中度至晚期肝瘢痕形成（纤维化）的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）方面取得重要进展。作为一种备受关注的研究方向，由于其发病机制的复杂性，过去的十年里，许多大型药企如辉瑞、百时美施贵宝、吉利德、诺华等在该领域都遭遇了挫折。然而，在我国上海第十人民医院肝胆胰外科主任李俊的接受采访中，他表示，MASH是一种脂肪肝疾病，我国的脂肪肝患病率已经达到30%。目前，Rezdiffra已成为40年来首款获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的MASH药物。

根据FDA的公告，Rezdiffra是一种甲状腺激素受体激动剂（THR-β），在肝脏中激活该受体可以有效减少肝脏脂肪堆积。FDA基于一项关键3期临床试验MAESTRO-NASH的结果，批准了Rezdiffra的使用。在这项试验中，966名患者被随机分配到三组接受不同的治疗：一组接受安慰剂，一组接受80毫克的Rezdiffra，另一组接受100毫克的Rezdiffra。结果显示，在52周的治疗后，接受80毫克和100毫克Rezdiffra治疗的患者中，约有三分的人实现了MASH症状消除和肝纤维化未恶化。

尽管Rezdiffra的成功取得了突破，但MASH药物的研发仍然面临挑战。FDA最近拒绝了Inventiva公司的一款名为Lanifibranor的药物上市申请，认为其安全性存在问题。此外，一些其他正在进行的MASH药物临床试验也遇到了类似的问题，因此，我们还需要密切关注后续的研发进展。