首个MASH创新药 Resmetirom 在美获批上市，国内企业跟进布局

美国食品药品监督管理局（FDA）近日加速批准了马德里加尔制药公司（Madrigal Pharmaceuticals）的Resmetirom（商品名：Rezdiffra）上市，用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH，现称为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎“MASH”）。这是FDA批准的首个治疗MASH的创新药物。

非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是一种常见的慢性肝病，其中NASH是其最严重的阶段。它可能导致肝硬化、肝衰竭和肝细胞癌，且难以自发缓解。NAFLD通常与其他健康问题有关，如高血压和2型糖尿病。然而，目前尚无直接针对肝损伤的治疗方法。Resmetirom的获批将为这类患者提供除饮食和锻炼外的另一种治疗选择。

Resmetirom是一款口服甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂，在肝脏中激活该受体可以减少肝脏脂肪积累。THR-β在人体肝脏中高表达，能够调节脂代谢，降低LDL-C（低密度胆固醇）、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白。此外，THR-β还可以通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能，进而减少肝脏脂肪。

据全球肝脏研究所预测，到2030年全球约有3.57亿人受到影响。在2023年欧洲肝脏研究协会大会上，来自多个国家和地区的肝病协会专家决定将这一疾病的名称从NASH更新为MASH，并强调了提高精确疗法和以患者为中心的护理在MASH治疗领域的重要性。

我国多家企业和机构正积极布局MASH新药研发。例如，歌礼制药有限公司是我国最早开始布局MASH领域的制药公司之一，其多款在研新药均布局了MASH适应症。此外，众生药业、正大天晴、海思科等其他企业也在MASH领域进行了布局。随着MASH药物研发的深入，有望为全球患者带来更多的治疗选择。