基因疗法突破！FDA批准首款异染性脑白质营养不良疗法

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准了一种名为Lenmeldy的基因疗法，用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。该疗法是首个被FDA批准的MLD治疗方法，有望为患者带来希望。

MLD是一种由芳基硫酸酯酶-a（ARSA）基因突变引起的遗传性疾病，会导致大脑和身体其他区域的硫酸盐蓄积，进而损害神经系统，引发严重的运动、行为和认知问题，甚至可能导致死亡。虽然目前尚无根治方法，但通过及时治疗，Lenmeldy能显著降低MLD儿童的严重运动障碍或死亡风险。

据悉，Lenmeldy的治疗原理是通过将编码ARSA酶的转基因导入患者自身的CD34阳性造血干细胞中，以恢复ARSA酶的表达，并将其回输患者体内，实现一次性治疗疾病的目标。根据FDA的公告，Lenmeldy的安全性和有效性是基于37名患儿的数据进行评估的结果。

尽管 Lenmeldy 仅适用于症状前或症状初现的儿童患者，但其显著的治疗效果仍令人鼓舞。治疗后的患儿有望像普通孩子一样成长，完成学业，甚至参加运动。这无疑为 MLD 患者及其家庭带来了新的希望。

值得一提的是，随着 FDA 对生物疗法的不断审批，未来基因疗法在治疗 MLD 等疾病方面或许会有更多突破。然而，治疗技术的进步同时也伴随着更高的期望和责任，如何确保基因疗法的安全、有效以及可负担性等问题仍需引起广泛关注。