我国自主研发小分子靶向药物获批治疗脑胶质瘤，实现精准诊疗

新华社北京4月30日电（记者侠克）脑胶质瘤是我国最常见的成人颅内恶性肿瘤之一，其致残致死率极高，被认为是神经外科领域最难治疗的疾病之一。近期，中国国家药品监督管理局批准了我国独立自主研发的小分子靶向药物——伯瑞替尼用于治疗特定类型的脑胶质瘤。这款药物是全球领先的小分子靶向药物，标志着我国在脑胶质瘤精准诊疗领域已走在世界前列。

临床试验显示，使用伯瑞替尼治疗的复发脑胶质瘤患者，中位生存期延长了2倍，2年死亡风险降低了40%。这一成果得到了我国工程院院士、北京市神经外科研究所所长、首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心主任江涛的高度评价。

长期以来，脑胶质瘤一直被视为难以攻克的肿瘤难题。这是因为脑胶质瘤往往侵犯了大脑的语言、行动和逻辑思维等功能区域，且与脑组织紧密相连，难以通过外科手术完全切除。即便经过手术和放化疗，患者仍面临着很高的致残和致死率。

据统计，这种难治性的颅内原发恶性肿瘤主要发生在青壮年男性，一旦确诊，对患者本人、家庭和社会都带来了沉重的负担。数据表明，高度恶性的胶质母细胞瘤患者五年总生存率不到10%，而治疗后复发的患者，即使再次接受手术治疗，复发后的生存期也只有短短的5个月。

基因检测技术的发展和应用逐步揭示了脑胶质瘤起源和恶性进展过程中的关键驱动性基因突变。2004年，江涛教授领导的研究团队启动了“中国脑胶质瘤基因组图谱计划（CGGA）”。基于这个数据库，团队发现了促进脑胶质瘤恶性进展的融合基因，并建立了国际上首个全级别的脑胶质瘤融合基因谱，首次发现并命名了一个全新的融合基因PTPRZ1-MET。经过进一步的基因功能学实验，发现这个新的融合基因是推动胶质瘤恶性进展的关键基因。

这项具有突破性的研究成果被评为2018年中国生命科学十大进展，并被纳入国家卫健委制定的《脑胶质瘤诊疗规范（2018）》以及2021年世界卫生组织《中枢神经系统肿瘤指南（第五版）》。