一次性基因疗法取得重大突破：I期试验成功治愈遗传性血管性水肿症

近日，欧洲过敏与临床免疫学学会（ECI）在西班牙瓦伦西亚举行的一场活动中，基因编辑公司Intellia Therapeutics公布了一项关于其一次性基因疗法的I期试验的最新成果。这次试验采用的是一种名为NTLA-2002的CRISPR技术，仅需一次输注，便可有效减轻10名遗传性血管性水肿患者的肿胀症状。

这项疗法针对的是一种常染色体遗传性疾病——遗传性血管性水肿症（HAE）。患者在发病时会出现突然的炎症反应，导致全身肿胀，严重时可能会危及生命。此次试验结果显示，在平均20个月后，该疗法仍能保持效果，10名患者的肿胀发作减少了98%。其中，有一个人在超过26个月的时间内未发生肿胀发作，另外两位过去频繁发生肿胀症状的患者，在试验结束后均未再出现类似症状。

Intellia公司的首席执行官John Leonard表示，这些长期数据有力地证明了NTLA-2002具有治愈这种使人虚弱且具有生命威胁的疾病的潜力。该公司正在与监管机构协商，争取在今年下半年启动关键的III期研究，并在2026年前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交该疗法的审批申请。

与此同时，另一家制药公司Ionis Pharmaceuticals也公布了其针对HAE的治疗方法的II期试验数据。他们开发的是一种名为antisense oligonucleotide的反义寡核苷酸药物，通过每四周给患者一次治疗，可降低患者发病频率，使其每次发病的间隔时间延长至八周。该公司计划在今年内向FDA申请批准该药物。