1型糖尿病新突破:全球首个创新靶向疗法获批先行先试
近日,我国一款名为Teplizumab的创新靶向疗法获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,成为全球首个且唯一的1型糖尿病发病延缓药物。这款药物已在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获得先行试用资格。
1型糖尿病是一种由自身免疫系统攻击胰岛β细胞引起的慢性自身免疫性疾病,导致患者体内胰岛素“匮乏”。患者需依赖胰岛素注射来维持生命。尽管他们每日都在进行疾病管理,但儿童和青少年的治疗依从性和自控力有限,血糖达标率往往不足20%。这大大提高了急、慢性并发症的风险,影响了患者的生活质量和预期寿命。
对于家庭中有1型糖尿病患儿的家庭来说,约有一半的家庭承受着中度至重度家庭经济损失。家长在照顾患儿的过程中需要展现出高度的警觉性和应变能力。
为了提高社会对1型糖尿病的认识和关注,中华医学会糖尿病学分会1型糖尿病学组组长、安徽医科大学校长翁建平和国内最大的1型糖患者交流社区“糖糖圈”创始人曾锡锋多年来一直致力于推动这一疾病领域的临床科研和为患者发声。
近年来,翁建平教授领导的研究团队开展了一项全年龄段的1型糖尿病流行病学研究,涵盖了全国505家医院。这项研究的结果首次揭示了中国1型糖尿病的整体发病情况,填补了我国在这一领域的数据空白。
此外,曾锡锋作为一位1型糖尿病患儿的父亲,与翁建平教授共同克服了1型糖尿病领域的诸多障碍,创造了多个里程碑。他们在共同的努力下,为越来越多的患者带来了希望。
为了更好地关爱1型糖尿病患儿,曾锡锋与三位患儿家长共同成立了“萱草1型糖尿病公益基金”,旨在帮助1型糖尿病患儿逐步解决成长中的校园共性问题,创造一个友好的社会及校园环境。
在未来,翁建平教授将在其指导下,推出《1型糖尿病患者在校管理指南》,保障患者在学校中的安全,确保他们能够平等地接受教育。