正大天晴创新药获批临床，拟用于治疗多发性溶血性疾病

新京报讯（记者张兆慧）我国药品监管部门近日宣布，正大天晴提交的1类新药NTQ5082胶囊获得临床试验批准。这款新药主要用于治疗补体参与介导的溶血性疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征、免疫性血小板减少症和冷凝集素病等。

据悉，NTQ5082胶囊是一种补体因子B（CFB）抑制剂，正在研发中。补体系统是人体先天免疫系统的重要组成部分，但在某些患者体内可能出现异常，导致自身红细胞被破坏，从而引发溶血和一系列并发症。因此，开发针对补体系统的治疗方法具有重要意义。

在过去十几年的发展中，全球已有多款C5补体抑制剂获批上市，用于治疗C5介导的血管内溶血，使PNH的治疗进入靶向治疗时代。此外，由C3介导的血管外溶血治疗也取得了重要突破，如美国食品药品监督管理局（FDA）于2021年批准了首个用于治疗PNH的靶向C3补体的抑制剂pegcetacoplan。

在我国，多家药企也在积极布局小分子补体B因子抑制剂，其中朗来科技的MY008和恒瑞的HRS-5965分别处于2期和1期临床试验阶段。这一系列研究成果有望为我国患者带来更多治疗选择。