北海康成新药进入优先审评：注射用维拉苷酶β有望成为戈谢病新标准疗法

新京报讯（记者张兆慧）近日，我国药品审评中心发布公示，北海康成研发的注射用维拉苷酶β药物有望成为我国首个被纳入优先审评名单的治疗戈谢病（GD）的药物。该药物主要用于治疗确诊为戈谢病I型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。

北海康成研发的这款名为CAN103的酶替代疗法，通过静脉输注的方式，特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，以实现对I型和III型戈谢病的长期治疗。据了解，CAN103的关键性临床试验已经结束，结果显示在60U/kg剂量组和较低的30U/kg剂量组都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。这一研究方案主要终点的设定已得到国家药监局认可。

此次CAN103的成功研发和审评公示，标志着我国在戈谢病治疗领域取得了重要突破。未来，随着相关研究的深入和药品的上市，相信戈谢病患者的生活质量将得到显著提高。