Skysona治疗或引发血癌?7名患儿患癌,研究揭示原因
近日,一项关于新型基因疗法Skysona的研究引发关注。据悉,接受该疗法的67名患儿中,有7名患上血癌,其中包括骨髓增生异常综合征和急性髓细胞白血病等。研究人员猜测,这些癌症病例可能与Skysona所使用的慢病毒载体有关。
Skysona是一种采用Lenti-D慢病毒载体的基因疗法,通过导入患者体内的造血干细胞,使其表达能够发挥作用的ALDP蛋白,进而缓解脑肾上腺脑白质营养不良(cALD)的症状。然而,该疗法也带来了潜在的风险。
根据2024年10月9日发表在美国《新英格兰医学杂志》(NEJM)的一篇研究论文,接受Skysona治疗的男孩中,有10%的人后来患上血癌。此外,已有两名男孩患上骨髓增生异常综合征,还有五名男孩患上急性髓细胞白血病。
尽管如此,研究人员认为,Skysona仍然是一个有效的治疗方法。尤其是对于那些找不到匹配供体的异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)患者来说,Skysona的出现为他们带来了一线希望。然而,选择使用Skysona治疗仍然充满挑战,因为其高昂的治疗费用令人望而却步。
面对这一问题,我国专家表示,异基因造血干细胞移植是治疗cALD的有效方法,其长期生存率可达56%-90%,但患者需要承受一定的风险。在治疗过程中,应密切关注患者健康状况,及时发现并处理可能出现的并发症。
总之,虽然Skysona治疗给患者带来希望,但其潜在风险仍需引起重视。我国科研人员将继续关注这一领域的发展,努力提高治疗方法的安全性和有效性,为更多患者带来新生。