传奇生物旗下CAR-T产品西达基奥仑赛在欧洲取得重要进展，EMA建议扩大适应症范围

传奇生物（Legend Biotech）近日发布了关于其子公司传奇生物（Legend BioPharma）一款CAR-T细胞疗法的积极消息。欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已向该公司提出建议，将传奇生物的CAR-T产品——西达基奥仑赛（Cilta-cel，又名西达基奥仑赛）的适应症扩展至既往至少接受过一种治疗的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者。这些患者需满足以下条件：在最后一次治疗中出现疾病进展且对来那度胺耐药，同时在过去曾接受至少一种免疫调节剂和一种蛋白酶体抑制剂的治疗。

CHMP的建议将由欧盟委员会进行审查并作出最终批准决定。西达基奥仑赛目前已被欧盟委员会授予附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。此外，西达基奥仑赛还是我国首款获批的原研CAR-T产品。

然而，值得一提的是，西达基奥仑赛的使用也引发了关于致癌风险的关注。上月，美国食品药品监督管理局（FDA）要求包括西达基奥仑赛在内的几款CAR-T产品增加黑框警告，这是药物不良反应事件最高级别的一种提示。FDA正在调查与这些产品相关的T细胞恶性肿瘤风险，包括住院治疗和死亡病例。

传奇生物对此回应称，FDA的要求对CARVYKTI的影响并不显著，并表示对这款产品为患者带来显著获益的信心。从已披露的数据来看，已获批的CAR-T产品中，吉利德的Yescarta在2023年前三季度销售额达到11.3亿美元，成为同类产品中最高的。

CAR-T细胞疗法即嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法，是一种个性化治疗，以一次性输液的方式给药，通过重新编辑患者自体T细胞，靶向并杀死癌细胞，使用需要通过广泛的培训、准备和认证，方能确保为患者提供优质产品和良好体验。

西达基奥仑赛是传奇生物公司治疗用生物制品1类新药，2022年5月，欧盟委员会授予西达基奥仑赛附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。西达基奥仑赛也是我国首款获批的原研CAR-T产品。2022年2月，西达基奥仑赛还获得美国食药监局（FDA）批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，成为全球范围内第8款获批的CAR-T产品。

2023全年实现约为5亿美元的销售额，同比增长276%，仅2023年第四季度，该药销售额就达1.59亿美元，同比增长194%。据财报预测，西达基奥仑赛2024年销售额度有望突破10亿美元大关。

然而，随着西达基奥仑赛的广泛应用，一些关于其安全性问题的担忧也逐渐浮现。例如，FDA最近要求包括西达基奥仑赛在内的几款CAR-T产品增加黑框警告，以提醒医生和患者注意与该疗法相关的不良反应。这些警告涉及诸如血液系统毒性、感染、移植物排斥反应等多个方面。

值得一提的是，FDA最近的一项调查发现，接受西达基奥仑赛治疗的患者的死亡率高于预期。虽然传奇生物表示，这可能是由于患者人群特征的不同所致，但FDA仍将继续关注这个问题，以确保患者的安全。

总的来说，传奇生物的西达基奥仑赛在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者方面取得了重要突破，为这类患者带来了新的希望。然而，随着其应用范围的扩大，也需要密切关注其可能产生的不良反应，以确保患者的安全。