罕见病药物保障难题：入院难、自负高、用药难……如何让罕见病患者用上药

近日，我国罕见病领域的相关研究备受关注。据弗若斯特沙利文与病痛挑战基金会共同发布的《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，全球已知的罕见病种类超过7000种，全球罕见病患者人数超过3亿，其中我国罕见病患者数量达到了2000多万，并且每年都有超过20万人新增患者。这一数据表明，罕见病已经成为严重影响人们生活质量的重要公共卫生问题。

罕见病是一种较为罕见的疾病，具有病因复杂、发病率低、治愈率低等特点。由于罕见病的特殊性，许多患者在治疗过程中遇到了许多困难。例如，部分地区的罕见病患者在国谈罕见病药物的可及落地上，距离“用得上”药物依然可能存在着“最后一公里”的障碍，例如面临药品“进院难”“用药难”“自负高”等困境，从而未能使他们充分享受到应有的医疗、医保待遇。在罕见病领域，药物可及性一直是一个核心问题。

近年来，国家高度重视罕见病防治工作，出台了一系列政策、规划和措施，在提升罕见病的诊疗能力、药品的审评审批以及药物的可及性等方面取得了一定的进展。从2018年国家卫生健康委等五部门联合发布《第一批罕见病目录》，首次明确了121种罕见病，到《第二批罕见病目录》纳入病种增加至207种，再到今年1月，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》实施，将15种罕见病用药纳入医保目录，覆盖16种罕见疾病。此外，国家医保局表示，目前已有50余种获批在我国上市的罕见病用药纳入医保药品目录。

然而，虽然罕见病药物已经纳入医保目录，但在部分地区，罕见病患者仍然面临着药品“进院难”、“用药难”和“自负高”等难题，使得他们无法充分享受应有的医疗、医保待遇。这是因为，部分罕见病药物尤其是高值药短时间内医保难以报销，在家庭支付能力不足的情况下，患者面临用不起药、无法足量用药困境。此外，因药品采购数量总数限制、药占比和医保总额控制等问题，采购花费较高但临床需求小的罕见病药品，给医院药事管理带来较大的挑战，这就导致进入医保目录的药品无法在医院购买，成为罕见病药物的“最后一公里”难题。

为了改善罕见病患者的用药现状，国家正在积极寻求多元化的保障途径。一方面，国家卫生健康委等部门正积极推动医保支付方式改革，逐步扩大罕见病用药的报销范围，提高报销比例，降低患者的自付费用。另一方面，国家鼓励企业研发罕见病药物，并加快药品注册审批速度，以满足市场需求。同时，国家还加大了对罕见病研究的投入，推动多学科合作，加强对罕见病的研究力度。

此外，国家卫生健康委等部门还积极推进医联体建设，加强基层医疗卫生机构对罕见病患者的救治能力。医联体能够充分发挥区域内各级医疗机构的优势互补作用，提高罕见病患者的就诊率和治愈率。同时，医联体还能够实现医疗资源的共享，降低罕见病患者的医疗费用。

总之，罕见病作为一种严重的公共卫生问题，需要全社会共同努力解决。政府部门应继续加大对罕见病防治工作的支持力度，完善相关政策法规，促进罕见病药物的研发和生产，提高罕见病药物的可及性和可承受性。同时，医疗机构要加强基层医疗服务能力，提高罕见病患者的就诊率和治愈率。社会各界也要积极参与罕见病防治工作，提高公众对罕见病的认识，营造良好的社会氛围，共同关爱罕见病患者，为他们提供更好的医疗服务。