罕见病库欣综合征：进口老药成救命稻草，国产新药何时破局

在我国的罕见病领域，库欣综合征这一疾病因其独特的发病机制和复杂的临床表现，成为了患者们面临的巨大挑战。库欣综合征患者在我国尚无大规模流行病学统计，发病率仅为2/100万人-3/100万人，但其治疗药物在国际市场上却价格高昂，且在我国并未得到广泛应用。

皮质醇增多症联盟负责人陈建敏表示，库欣综合征患者的需求确实存在，但目前我国尚无能够满足这种需求的药物。她认为，问题的关键在于与相关部门进行有效沟通，明确快速引入境外数据的可行性，以及确定老药的市场独占期等问题。同时，她还提出了定点生产的设想，以期解决罕见病药物短缺问题。

陈建敏女士的团队一直在努力推动两种已在中国退市的老药重新上市，这两种药物分别是赛庚啶和酮康唑。这两款药物在全球范围内已有数十年的应用历史，且已被证实对库欣综合征有一定的疗效。然而，在我国，这两款药物却因为种种原因，已经被退市。陈建敏女士希望通过自己的努力，能够让这两款药物重新回到患者的治疗选择之中。

然而，尽管这两款药物在全球范围内都有良好的疗效记录，但在中国市场的推广却遭遇了重重困难。首先，这两款药物的价格在全球范围内都属于较低水平，但在我国却无法实现大规模的生产和销售。其次，这两款药物的研发和生产过程都需要大量的资金投入，这对任何一家企业来说都是一笔不小的负担。最后，由于这两款药物在过去的几十年中并没有在我国进行大规模的应用和研究，因此在中国的市场推广过程中，还需要克服许多技术和知识上的障碍。

对于这些问题，陈建敏女士有着深入的理解和独到的见解。她认为，要想解决这个问题，就需要政府和企业的共同努力。政府应该出台一系列的政策和措施，来支持和引导企业的研发和生产工作。例如，政府可以为企业的研发和生产提供一定的资金支持，或者通过税收优惠政策来鼓励企业的投资。同时，政府也应该加强对企业的监管，以确保企业的生产和销售活动符合相关的法规和要求。

企业方面，也应该积极行动起来，加大对罕见病药物的研发和生产的力度。企业应该认识到，研发和生产罕见病药物是一项重要的社会责任，不仅可以为患者带来希望，也可以为企业带来巨大的经济利益。因此，企业应该加大研发投入，提高生产效率，尽快将更多的药物引入到中国市场中来。

此外，陈建敏女士还提出了一种新的解决方案，那就是定点生产。她认为，哪怕是指定企业隔一段时间生产一批也好。在她看来，这不是酮康唑一种药的困境，而是许多罕见病药物的共同难题。通过这种方式，既可以保证药物的供应，也可以避免药物的垄断现象。

总的来说，库欣综合征这一疾病的治疗药物在我国尚处于匮乏的状态，这对于患者来说无疑是一大挑战。但是，通过政府和企业的共同努力，我们有理由相信，这个问题终将得到解决。