罕见病用药保障之路：单列支付制度、费用分担机制探讨

近年来，罕见病逐渐成为公众关注的焦点。在我国，随着人民生活水平的提高和医疗技术的不断发展，越来越多罕见病得到确诊和治疗。然而，与此同时，罕见病也给患者及其家庭带来了沉重的经济负担。为此，我国政府高度重视罕见病问题的研究，采取了一系列措施来改善罕见病患者的用药保障状况。

今年1月1日起，新版国家医保目录正式实施，新增15种罕见病药物，覆盖16种罕见病病种。这是我国罕见病用药保障的一个重要里程碑。然而，高值罕见病药物的“进院难、用药难、自付高”等困境，依然是罕见病药物可及性道路上的“最后一公里”障碍。在第十七个国际罕见病日到来之际，新京报记者对话全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁教授，华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊教授，就当前罕见病患者的用药支付现状、当前罕见病国谈药医保落地“最后一公里”的痛点难点问题以及对“单列支付制度”衔接“大病医保制度”的用药保障模式展开了深入探讨。

一、罕见病患者的用药支付现状

在过去几年里，我国罕见病患者的用药支付情况有了显著改善。2018年是罕见病用药保障的元年。在这一年里，国家医保局成立以来，罕见病的药品审批和上市加快，不断有罕见病用药被纳入医保目录。目前，我国已将207个罕见病病种纳入罕见病目录，其中26种罕见病用药是通过国家医保谈判的方式被纳入医保目录，平均降价幅度超过50%。

然而，尽管罕见病药物已进入医保目录，但在实际应用过程中，患者仍然面临一些问题。首先，高值罕见病药物入院难。医院作为一个客观运营的实体，需要考虑资金的周转、用药的周转，包括罕见病用药的配备所形成的资金占压及罕见病患者所特有的问题，如患者在哪儿，有多少，费用情况如何、诊疗情况如何等，具有强烈不确定性，让医院在配备罕见病用药上形成了客观上的负担和压力。

其次，高值罕见病药虽然进入医保目录，患者长期用药的自费部分依然较高，导致难以持续性地规范用药。此外，部分地区或医保经办部门，对医保基金的管理存在一定的担忧，认为罕见病患者的用药金额比较大，如果患者能够长期带病生存，是否形成长期的较大的负担和压力；如果地方给予罕见病特殊政策，是否会形成一些包括罕见病移民在内的现象等。这些地方医保部门，对于提高医保内的罕见病用药报销额度，依然存在着比较谨慎的态度。

二、罕见病用药保障的痛点

针对罕见病患者的用药支付问题，新京报记者采访了两位专家。陈昊教授认为，罕见病群体面临的第一个问题就是高值罕见病药物入院难。他认为，医疗机构对于罕见病用药的配备应该有清晰的认知，医院用药规模不可能无限扩张，罕见病用药的配备必须依据医院具体的诊疗能力、诊疗范围和诊疗水平等诸多因素，科学、合理地制定配备要求。承担罕见病诊断和治疗的地区诊疗中心或者罕见病诊疗中心可以依据流行病学的发病情况和患者的综合情况去配备。配备罕见病药物时，还有很多优化空间，如可以利用当前的大数据，智能、自治驱动的供应链管理去优化罕见病用药的配备主体。作为国谈药落地保障政策中非常重要的一环，双通道政策让医院之外的社会药房也可以配备国谈药，让医保待遇落地。在这种情况下，应该综合考量，一方面充分发挥医院的特点，另一方面也要注重社会药房的配备，形成在医院和社会药房之间的合理布置和配备。

三、“单列支付制度”衔接“大病医保制度”的用药保障模式

陈昊教授还提到了另一个关键问题，那就是如何解决费用问题。罕见病用药不仅仅是经济问题，也有临床药学和药学服务问题，医务人员、药学人员需要与患者互动，与高血压、糖尿病等慢病不同。为尽可能满足基层的罕见病患者用药需求，一个可能解决的技术思路是，依托数字化、智能化的诊疗中心体系和罕见病用药的供应链体系，去实现尽可能大的覆盖面。

四、基层医院是否需要配备罕见病用药

在城市等级医院和罕见病诊疗中心都无法完全配备罕见病用药的情况下，要求基层医疗机构配备显然不客观，也不太现实。罕见病用药不仅仅是经济问题，也有临床药学和药学服务问题，医务人员、药学人员需要与患者互动，与高血压、糖尿病等慢病不同。为尽可能满足基层的罕见病患者用药需求，一个可能解决的技术思路是，依托数字化、智能化的诊疗中心体系和罕见病用药的供应链体系，去实现尽可能大的覆盖面。

五、结语

总的来说，罕见病患者的用药支付问题是我国医疗保险制度改革的一个重点和难点。尽管国家医保局成立以来，罕见病的药品审批和上市加快，不断有罕见病用药被纳入医保目录，但高值罕见病药物的“进院难、用药难、自付高”等问题依然存在。解决这个问题需要国家医保局、卫生部门、药监部门等多方面的努力，也需要社会各界的广泛关注和支持。