罕见病日之际，全国政协委员呼吁多元支付、多层次保障，以加速罕见病用药保障进程

标题：罕见病患者的用药保障之路：多元化支付、多层次保障势在必行

在国际罕见病日即将来临之际，全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁教授接受了澎湃新闻（www.thepaper.cn）的专访，针对罕见病患者的用药保障问题进行了深入剖析。孙洁教授认为，在当前财政支出和医保支付压力较大的情况下，有必要采取多元化的支付方式和多层次的保障措施，以确保罕见病患者的用药需求得到充分满足。

罕见病，顾名思义，是一种发病率较低的疾病。据统计数据显示，全球约有7000万罕见病患者，其中约三分在中国。由于罕见病病因复杂，诊断困难，治疗费用高昂，许多患者面临着严重的经济和生活压力。在我国，虽然已公布《第一批罕见病目录》，但在国际上，我国的罕见病用药保障仍然落后于其他国家。因此，罕见病患者的用药保障问题引起了广泛关注。

在谈到罕见病患者的用药保障问题时，孙洁教授认为，当前财政支出和医保支付压力较大，因此需要采取多元化支付和多层次保障的方式来确保罕见病患者的用药需求得到满足。具体而言，有以下几点值得关注：

首先，从医保支付的角度来看，我国已开始探索罕见病用药的保障机制。例如，在医保目录中纳入罕见病药品，逐步扩大医保覆盖范围，提高医保待遇水平等。然而，目前我国医保支付能力和范围仍有待提高，特别是在罕见病领域的保障水平尚需加强。因此，需要在医保支付方面加大政策支持力度，提高医保支付能力和水平，为罕见病患者的用药提供更有力的保障。

其次，从社会化的角度来看，需要构建多元化的支付方式。目前，我国罕见病患者的用药费用主要依赖医保支付，而在医保支付之外，患者的自付比例较高。因此，有必要推广多元化支付方式，例如慈善捐赠、个人自付、商业保险等，以减轻患者的经济负担。同时，需要加强对多元化支付方式的监管和管理，确保其公平、公正、透明。

再次，从医疗保障体系的角度来看，需要完善多层次的保障制度。我国现有的医疗保障体系主要由基本医保、大病保险和医疗救助组成。然而，在罕见病领域，现有保障制度的覆盖面有限，部分罕见病药品仍未纳入医保目录。因此，有必要进一步完善医疗保障体系，加大对罕见病领域的保障力度。例如，可以通过设立专项保障基金、制定罕见病用药保障政策等方式，提高罕见病患者的医疗保障水平。

此外，针对发病率较低、人群稀少的超罕见病种，孙洁教授建议建立专项保障基金及专项保障制度，以分担超罕见患者的用药费用。她认为，超罕见病的药物研发和生产成本高，医疗成本也高，患者用药面临巨大挑战。因此，需要建立专项保障基金，通过多方筹集资金，为超罕见病患者提供经济支持。同时，还需要建立专项保障制度，加强对超罕见病患者用药的监管和管理，确保其用药安全和有效。

总之，罕见病患者的用药保障问题是关乎民生福祉的重要课题。面对当前财政支出和医保支付压力较大的现状，我们需要采取多元化支付和多层次保障的方式，以确保罕见病患者的用药需求得到充分满足。同时，需要建立健全相关法律法规，加强部门协同合作，共同推进罕见病用药保障工作，为罕见病患者的身心健康和家庭幸福创造良好条件。