关爱多发性骨髓瘤患者：国内外药企积极布局研发新型治疗药物

国际多发性骨髓瘤关爱月之际，我国专家呼吁关注这一难治性疾病的防治

每年的3月份被设立为国际多发性骨髓瘤关爱月，旨在提高公众对这个疾病的认识，促进科研和医疗资源的投入。多发性骨髓瘤是一种难治性的恶性浆细胞疾病，约占所有血液肿瘤的10%。这种疾病的主要特征是骨髓中的浆细胞失去控制的增长，产生异常蛋白，导致包括心脏和肾脏等重要器官受损。虽然患者可以通过传统疗法获得缓解，但大多数仍会经历反复的疾病进展。近年来，随着我国人口老龄化加速和平均预期寿命提高，患病人数呈现持续增长趋势。据Frost and Sullivan估计，到2023年，我国多发性骨髓瘤的患病人数将达到约15.3万人，新发病例数为2.32万人。预计到2030年，患病人数将增长至26.63万人。

目前，我国已有30余款药物获得批准上市，包括达雷妥尤单抗、泊马度胺、塞利尼索、来那度胺、地舒单抗、硼替佐米、卡非佐米等。此外，还有一些企业正在积极研发新型药物，如针对BCMA靶点的药物。在过去的几年中，全球范围内的多发性骨髓瘤治疗药市场规模已经超过了320亿元，这也吸引了国内外药企纷纷加入研发行列。

值得一提的是，我国企业在多发性骨髓瘤的治疗药物研发方面取得了重要突破。驯鹿生物和信达生物共同研发的靶向BCMA的CAR-T细胞免疫治疗产品伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）和海特生物的重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体注射用埃普奈明（商品名：沙艾特），都已在国家药监局批准上市。此外，传奇生物的西达基奥仑赛也已经申报上市。

在BCMA靶点的多发性骨髓瘤适应症开发上，我国的药企主要在研发靶向BCMA的CAR-T细胞疗法及双特异性抗体药物。除了泽沃基奥仑赛和伊基奥仑赛，驯鹿生物的伊基奥仑赛和传奇生物的西达基奥仑赛也均为靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，且已经在国内提交上市申请。另外，还有一些企业正在研发针对BCMA/CD3双特异性抗体、BCMA/CD19的CAR-T细胞疗法，以及康诺亚生物、岸迈生物的两款BCMA/CD7的CAR-T细胞疗法进入Ⅱ期临床试验。

在科研方面，我国的一些医疗机构和科研机构也在积极进行多发性骨髓瘤的研究。例如，中国科学院大学生命科学研究所研究团队在研究过程中发现了一种新的抑制BCMA信号通路的药物，该研究成果已发表在国际知名期刊《Nature》上。此外，一些医疗机构如上海长征医院血液病科、全军骨髓瘤与淋巴瘤疾病 center也开展了多项多发性骨髓瘤的临床研究，为患者的治疗提供了更多的选择。

除了治疗方面的研究，医生们也呼吁大家关注多发性骨髓瘤的预防和早期诊断。据专家介绍，多发性骨髓瘤的早期诊断和治疗对于患者的生存率和生活质量有着重要的影响。因此，我们应该加强对多发性骨髓瘤的知识宣传，提高公众的防范意识，同时也应该加强医疗资源投入，为患者提供更好的治疗条件。

总之，多发性骨髓瘤仍然是一个难以攻破的疾病，但是随着医疗技术和科研资源的不断进步，我们对于这个疾病的了解和治疗手段也在逐渐增强。专家们呼吁大家关注这个疾病，早期发现，早期诊断，早期治疗，以提高生存率和生活质量。