传奇生物CAR-T疗法获批成为全球首个多发性骨髓瘤二线治疗

新京报讯（记者张秀兰）近日，我国在美上市的传奇生物公司宣布，其研发的治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的药物 CARVYKTI 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这款药物主要用于治疗那些曾经接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD），并对来那度胺产生耐药性的多发性骨髓瘤患者。CARVYKTI成为全球首个且唯一的获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的 B 细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，包括 CAR-T 疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）。

多发性骨髓瘤（MM）是一种被认为是不可治愈的血液肿瘤，它是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。一些患者可能没有明显的症状，只有在出现症状时才被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。FDA 的批准基于 CARTITUDE-4 研究的积极结果，该研究表明，与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）这两种标准治疗方案相比，CARVYKTI 能显著改善既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的无进展生存期（PFS），该结果具有统计学和临床意义。

值得一提的是，作为首款出海的我国 CAR-T 产品，西达基奥仑赛已在 2022 年 2 月获得 FDA 批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，并在 2022 年 5 月获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。预计到 2023 年，西达基奥仑赛的年全球销售额将突破 5 亿美元，未来峰值年销售额将达到至少 50 亿美元。