FDA加速批准药物存疑：疗效难掩副作用？

近日，《美国医学会杂志》发布了一项关于FDA加速批准药品的研究报告。该研究发现，自1992年FDA设立“加速批准”途径以来，已有超过83%的加速批准针对肿瘤学适应证。然而，在经过五年以上的随访后，有43%的适应证的确证性试验结果显示药物并未显著改善患者的总生存期或生活质量，还有15%的试验结果尚未公布。

研究中提到，部分药品之所以能获得加速批准，是因为它们根据患者反应率得到了批准。然而，一项由FDA研究人员发表的研究表明，患者反应率和无进展生存期通常与总生存期无关。这意味着，一些加速批准的药物可能在影像学上显示出治疗效果，但实际上并未给患者带来明显的临床益处。

这项研究报告的作者呼吁制药公司在验证性研究过程中更加关注患者的生活质量数据，并希望FDA在决定是否将加速批准转化为完全批准时，能够要求公司提供更有力的临床益处证据。此外，报告还建议医生在关注药物是否获得FDA批准的同时，也要关注批准背后的证据强度。

我国借鉴了美国的经验，于1999年首次提出了加速审评相关规定，并在2020年7月1日正式实施了“附条件批准制度”。新冠病毒大流行期间，首个国产重组新冠病毒蛋白疫苗便通过“附条件批准制度”成功上市。

据统计，截至2023年6月，我国已经通过了80项附条件批准，其中有6项已成功转为常规批准。对于肿瘤适应证的附条件批准共有76项，其中5项已成功转为常规批准，且尚未出现过撤回的情况。