科州药业创新药获批上市，成我国首个自主MEK抑制剂

科州药业创新药妥拉美替尼获批上市，用于治疗NRAS突变的晚期黑色素瘤患者

近日，我国药品监督管理局（NMPA）官方网站公布，上海科州药物研发有限公司（简称“科州药业”）研发的创新药妥拉美替尼（商品名：科露平）获得上市许可，用于治疗含抗PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。这是全球首个获批用于NRAS突变黑色素瘤的靶向药物。

据了解，恶性黑色素瘤（MM）是一种源于表皮黑色素细胞或色素痣的高度恶性肿瘤，常见于皮肤，是我国皮肤恶性肿瘤的第3位。据统计，我国每年约有2万名新发黑色素瘤患者，中位发病年龄为50-69岁，近年来发病率呈快速增长趋势，疾病负担逐年加重。NRAS 和 BRAF 是人类黑色素瘤中突变率最高的两个驱动基因。针对BRAF V600位点突变的患者靶向抑制剂已展现不错的疗效，但携带NRAS突变的病例治疗仍面临巨大挑战。NRAS突变黑色素瘤对免疫和化疗反应较差，接受抗PD-1治疗的整体客观缓解率（ORR）约为6.1%。然而，妥拉美替尼的临床试验数据显示，接受该药物治疗的患者 ORR 达到34.7%。

科州药业表示，此次获批基于一项关键 II 期注册临床试验的结果。该研究共纳入100例 NRAS 突变晚期黑色素瘤患者，结果显示，截至2023 年2 月19 日，接受妥拉美替尼治疗的患者 ORR 为34.7%，中位无进展生存期（mPFS）为4.2个月，1年总体生存率（OS率）为57.2%。此外，妥拉美替尼整体安全性良好，最常见与治疗相关的3级及以上不良事件包括血肌酸激酶升高、腹泻、水肿等，研究过程中未见受试者因研究药物而死亡。

妥拉美替尼的成功上市标志着我国在黑色素瘤靶向治疗领域取得重要突破。作为首个针对NRAS突变黑色素瘤的自主研发靶向药物，妥拉美替尼将为这一领域的患者带来新的治疗选择。