辉瑞第二款DMD基因治疗药物再爆临床试验死亡事件

关于辉瑞DMD基因治疗药物fordadistrogene movaparvovec临床试验中的死亡事件

近日，美国制药公司辉瑞（PFE.US）发布了一则关于其DMD基因治疗药物fordadistrogene movaparvovec临床试验的声明。在该药物的第二期临床试验中，一名患有杜氏肌营养不良（DMD）的儿童突然去世。据媒体报道，该患者因心脏骤停离世。这是辉瑞自2021年以来第二次宣布其DMD基因治疗药物在临床试验中出现死亡事件。

辉瑞公司在致患者社群的信函中表示，他们尚未获得完整的调查信息，正在与临床试验现场的调查员紧密合作，以了解事件的详细情况。辉瑞公司发言人也对媒体表示，他们正在与独立的外部数据监测委员会共同审查数据。

据悉，该名患者是在名为DAYLIGHT的二期临床试验中接受治疗的。该试验旨在评估fordadistrogene movaparvovec的安全性和抗肌营养不良蛋白表达。参与试验的患者主要为2岁和3岁的儿童。

根据统计，全球平均每3500-5000个新生男婴中就有一人患上DMD。这种疾病通常在3-5岁开始发病，表现为进行性腿部肌无力，导致行走困难，12岁时完全丧失行走能力，进入青春期后，会出现心脏和呼吸无力，最终导致严重的并发症，20岁-30岁因呼吸衰竭而死亡。

福特达斯特罗基因摩瓦波维康是一种腺相关病毒9型（AAV9）载体的基因治疗方法，通过静脉注射AAV9载体，将迷你抗肌萎缩蛋白基因（mini-Dystrophin）递送到肌肉中，从而部分恢复患者的肌肉力量。

此外，辉瑞还开展了一项名为CIFFREO的3期临床试验，旨在评估fordadistrogene movaparvovec的疗效和安全性，主要针对4-8岁的DMD患者。然而，由于该名患者的死亡，辉瑞决定暂停CIFFREO研究中的一部分给药。