干细胞疗法突破!1型糖尿病患者成功脱离胰岛素,实现疾病逆转
我国科研团队在糖尿病治疗领域取得重要突破,干细胞疗法有望实现功能性治愈
近日,我国科研团队在干细胞疗法治疗糖尿病方面取得了重要突破。一项针对1型糖尿病患者的干细胞衍生全分化胰岛细胞疗法VX-880的1/2期临床试验结果显示,在接受单次全剂量VX-880输注后90天内,所有1型糖尿病(T1D)患者均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成。在最后一次随访时,12名患者中有11名减少或不再使用外源性胰岛素。
VX-880是一种研究性干细胞衍生的全分化胰岛细胞疗法,主要用于治疗伴有低血糖感知受损(impaired hypoglycemic awareness)和严重低血糖的1型糖尿病患者。该疗法通过恢复胰岛细胞功能,包括葡萄糖反应性胰岛素产生,以及恢复机体调节葡萄糖水平的能力。然而,在将药物通过肝门静脉输注给药的过程中,患者需接受长期免疫抑制治疗以保护输入的胰岛细胞免受免疫排斥。
据悉,VX-880已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定和快速通道资格。尽管糖尿病可分为1型糖尿病(T1D)、2型糖尿病(T2D)、妊娠期糖尿病等类型,但1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,免疫系统错误地攻击胰岛β细胞,导致胰岛素分泌不足,机体无法维持正常的血糖水平。因此,对于1型糖尿病患者来说,长期注射胰岛素并配合血糖监控是一种艰辛的治疗过程。
在全球范围内,糖尿病已成为严重影响人们生活质量的疾病之一。据《柳叶刀》数据显示,全球目前有5.29亿糖尿病患者,预计到2050年,这一数字将增长至13亿。干细胞疗法作为一种新型治疗方法,有望改变糖尿病治疗的现状,为患者带来新的希望。
目前,该项临床试验仍在继续进行,科研团队将继续观察患者疗效并进行安全性评估。如果后续研究结果证实VX-880的有效性和安全性,未来该疗法或许能为更多糖尿病患者带来福音,实现功能性治愈。