干细胞疗法VX-880助力1型糖尿病患者的福音

近日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）公布了其干细胞疗法VX-880的1/2期临床试验的最新进展。这项研究针对1型糖尿病（T1D）患者，旨在通过恢复胰岛细胞功能，从而实现对血糖水平的有效调控。在接受单次全剂量VX-880输注后90天内，所有参与治疗的1型糖尿病患者的胰岛细胞移植成功以及对葡萄糖反应的胰岛素生成得以实现。在最后一次随访时，12名患者中有11名患者减少或不再依赖外部胰岛素。

VX-880是一种源自干细胞的全分化和胰岛细胞疗法，主要用于治疗伴有低血糖感知受损和严重低血糖的1型糖尿病患者。通过这种疗法，有望恢复患者的胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，从而帮助患者更好地调节血糖水平。然而，该疗法需要通过肝门静脉输注给药，并且需要长期进行免疫抑制治疗，以防止输入的胰岛细胞受到免疫排斥的影响。

VX-880已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道资格。这是对VX-880疗法潜力的认可，也为其未来的临床应用提供了便利。

据《柳叶刀》数据显示，全球现有糖尿病患者已达5.29亿，预计到2050年将达到13亿。1型糖尿病作为一种自身免疫性疾病，患者需长期注射胰岛素并配合血糖监控，但这种方式带来了诸多不便和潜在风险。因此，开发一种能够实现功能性治愈糖尿病的治疗方法具有重要意义。

福泰制药表示，此次公布的试验结果与之前的阳性结果一致，表明该疗法具有巨大的变革潜力。基于目前的积极数据，福泰制药计划扩大患者人数至约37位，以进一步评估该疗法的疗效和安全性能。