莱克西奥基因疗法展现出色效果，助力共济失调患者心脏健康

美国Lexeo Therapeutics公司宣布其基因疗法产品LX2006在两项临床试验中展现出良好的耐受性，且没有与治疗相关的严重不良反应。LX2006可以递送功能性frataxin基因，有助于恢复心肌细胞中的线粒体功能。目前，该疗法已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗16岁以上弗里德赖希共济失调患者，且获得了罕见儿科疾病资格、快速通道资格和孤儿药资格。

据Lexeo公司公告，其计划利用峰值VO2（即运动过程中身体能够吸收和使用的最大氧气量，是衡量心肺适能的重要指标）来评估LX2006对患者生活质量的影响。尽管目前的研究主要关注心脏指标，但未来几年市场可能会变得更加竞争。

Voyager Therapeutics、Neurocrine Biosciences和Solid Biosciences等公司均在研究FXN基因疗法，而Prime Medicine和Tune Therapeutics则正在进行基因编辑项目的早期阶段。

值得一提的是，虽然目前尚无针对弗里德赖希共济失调心肌病的有效药物治疗，但这些新型疗法的研发为这一领域的治疗带来了希望。