miRNA新药崛起：诺贝尔奖背后的大健康机遇

10月7日，瑞典卡罗琳医学院揭晓，美国科学家Victor Ambros和Gary Ruvkun因发现微小核糖核酸（miRNA）及其在转录后基因调控中的作用，荣获2024年诺贝尔生理学或医学奖。miRNA的研究成为当前生命科学和医学领域的研究热点，众多制药巨头纷纷布局该领域。

智慧芽全球新药情报库数据显示，截至目前，全球共有14款小核酸药物获批上市，包括9款ASO（反义寡核苷酸）、4款siRNA（小干扰RNA）和1款RNA适配体。尽管miRNA领域目前尚无产品获批上市，但近年来其临床研发已初露端倪，已有104款药物处于研发中，其中仅有5款进入临床阶段。

小核酸药物，也被称作RNAi技术药物，具有高特异性、研发周期短、不易产生耐药性、效果持久、治疗领域广等特点，被视为继化学小分子药物和生物抗体药物之后的创新药3.0，具有广阔的发展前景。目前，全球小核酸药物行业正处于成长期，市场规模持续扩大。2022年，该市场规模接近40亿美元，预计到2025年将突破百亿美元。

作为小核酸药物领域的新星，miRNA的研发尚处于早期阶段。据诺贝尔奖官网披露，Victor Ambros和Gary Ruvkun的突破性发现揭示了一种全新的基因调控原理，对包括人类在内的多细胞生物至关重要。已知人类基因组编码了1000多个miRNA，它们在生物体的发育及功能性中发挥着重要作用，miRNA的异常调节可能导致癌症、先天性听力丧失、眼睛和骨骼等疾病。

记者通过智慧芽全球新药情报库以“miRNA”为关键词进行搜索，截至10月8日，共有104个药物处于研发阶段，其适应症涵盖肿瘤、罕见病、心血管、代谢、炎症、皮肤、眼部、消化系统、神经系统、呼吸系统等多个疾病领域。从临床开发阶段来看，全球的miRNA新药研发大多处于早期阶段，在研的104个新药中，仅有两个进入2期临床试验（其中1个已终止），2个进入1期临床试验，1个处于临床申请阶段，1个临床阶段不明，其余大多处于临床前或药物发现阶段。

临床研究进展最快的为Causeway Therapeutics研发的CWT-001，这是一种miRNA替代疗法，正在开发的适应症包括肌腱病等。在一项针对网球肘患者的1b期临床试验中，该药展现出良好的安全性和耐受性。此外，还有miRagen公司开发的miR-29抑制剂MRG-201等进展较快的miRNA新药。值得注意的是，中国药企也在该领域有所布局，如江苏命码生物研发的Anti-EGFR正在申请临床试验，适应症为非小细胞肺癌。香港大学、中国科技大学、温州医科大学、香港中文大学、复旦大学、四川大学、南京大学等国内外多家高校和医疗机构也在积极参与该领域新药的研发工作。