基因疗法前景光明，有望治愈遗传性眼病

复旦大学举办的世界顶尖科学家协会奖获得者分享智慧

近日，复旦大学举办了第九期“浦江科学大师讲坛”，邀请到了2024年世界顶尖科学家协会奖（简称“顶科协奖”）获奖者，美国康奈尔大学计算机科学和信息科学讲席教授乔恩·克莱因伯格（Jon Kleinberg）和2024年顶科协奖“生命科学或医学奖”得主、美国约翰斯·霍普金斯大学医学院分子生物学与遗传学、神经科学和眼科学讲席教授，霍华德·休斯医学研究所研究员杰瑞米·内森斯（Jeremy Nathans）两位嘉宾。

在本次活动中，有观众向克莱因伯格教授提问：“AI真的可以预测人类想说的话吗？”克莱因伯格教授对此进行了回应：“我们现在已经用AI帮助我们处理很多工作，用AI支持工作显然已经成了一种陈词滥调。”他认为，算力的升级和海量数据的“喂养”使算法变得强大，推动了很多现象级应用的产生。他展示了一个康奈尔大学的招聘网站页面的例子，指出在这个平台上，系统可以根据申请者的个人信息和行为数据，基于已有的算法来预测他们是否能成为优秀的学生。

然而，内森斯教授在接受采访时表达了对于基因疗法的担忧。他表示，尽管基因疗法在治疗遗传性眼病等方面取得了一定的成果，如首个用于治疗LCA2（先天性黑矇Ⅱ型，遗传性视网膜变性的一种）的AAV基因治疗药物LUXTURNA在美国等地区获批上市，但目前尚不清楚基因疗法的实际效果。他指出，尽管在部分情况下，基因治疗的效果可能会随着时间的推移而减弱，而且其高昂的成本也是一个亟待解决的问题。

综上所述，基因疗法在治疗遗传性眼病等方面仍存在诸多挑战。然而，随着科技的不断发展和创新，我们有理由相信，未来基因疗法将为更多的疾病带来希望。